NL FR EN

Celtherapie ViaCyte

Een open-label-, first-in-human-studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van VC-02TM Combination Product bij proefpersonen met diabetes mellitus type 1 en hypoglycemische unawareness. 

Naam van het onderzoeksmiddel

VC-02 TM Combination Product, ontwikkeld door ViaCyte, Inc. Dit bevat twee noemenswaardig onderdelen. Ten eerste bestaat het uit pancreatische endodermcellen (PEC-01), progenitorcellen afgeleid van embryonale stamcellen, welke in preklinische modellen in vivo matureren naar glucose-responsieve, insuline-secreterende cellen. Ten tweede worden deze cellen in een toedieningssysteem (Delivery Device)  geplaatst. Dit is een membraan met kleine onderbrekingen erin, bedoeld om de cellen gelokaliseerd te houden en te beschermen tegen afweerreacties en tegelijkertijd vascularisatie van de graft te promoveren. 

Doel van de studie

Inclusiecriteria

Studie design

Studieduur van 24 maanden. Bij implantatie worden 8-10 devices subcutaan geplaatst ter hoogte van buik en flank. Aanvullend worden telkens 2-3 kleine sentinel units geÔmplanteerd. Dit zijn kleinere versies van de bovernvermelde kapsels, die op 2 verschillende tijdstippen vroegtijdig worden geŽxplanteerd ter histologische analyse naar de overleving van geÔmplanteerde cellen, alsook hun differentiatie naar endocriene cellen en eventuele host inflammatoire respons op het geÔmplateerd materiaal. Hierdoor kan men een beeld vormen van de werkzaamheid van de grotere devices. In- en explanten worden telkens onder narcose uitgevoerd door een gespecialiseerd chirurg. 

PatiŽnten krijgen immunosuppressieve medicatie zoals in onderstaand schema voorgesteld. Opvolging gedurende 24 maand omvat 18 ziekenhuisbezoeken, waarvan 7 bezoeken van ongeveer 2.5 uur en 5 bezoeken van 5 uur. Deze omvat voornamelijk Mixed Meal Tolerance Tests (MMTT), waarbij gekeken wordt naar C-peptide secretie als maat voor de werkzaamheid van het product. Overige visites duren minder dan 1 uur. 

Contactpersoon