Etude par CFZ533 (Iscalimab)
"Investigator-and subject-blinded, randomized, placebo-controlled study to evaluate safety, tolerability, pharmacokinetics and efficacy of CFZ533 in pediatric and young adults with new onset type 1 diabetes mellitus (T1DM)"
But de l’étude:
- Evaluer l’innocuité et la tolérabilité d’un traitement par CFZ533 (Iscalimab) chez des enfants et de jeunes adultes atteints de diabète de type 1
- Evaluer l’effet par CFZ533 sur la fonction des cellules bêta chez des patients avec un diabète de type 1 récemment diagnostiqués
Quel est le traitement étudié?
CFZ533 (Iscalimab) est une immunoglobuline humaine qui bloque l’activation de CD40 et, de ce fait, empêche sa liaison avec la molécule CD154 des lymphocytes. En conséquence, la réponse immunitaire responsable de la destruction des cellules bêta est inhibée, ce qui favorise la préservation des cellules bêta résiduelles.
Déroulement de l’étude:
L’étude recrute successivement 5 cohortes, lesquelles seront ouvertes chaque fois après une évaluation par un safety board.
- Cohorte 1: tranche d'âge ≥15 ans - ≤21 ans + poids ≥40kg => safety board
- Cohorte 2: tranche d'âge ≥12 ans - ≤21 ans + poids ≥30kg => safety board
- Cohorte 3: tranche d'âge ≥12 ans - ≤18 ans + poids ≥30kg => safety board
- Cohorte 4: tranche d'âge ≥6 ans - ≤12 ans + poids ≥30kg => safety board
- Cohorte 5: tranche d'âge ≥6 ans - ≤21 ans + poids ≥20kg - <30kg
Actuellement, cohorte 2 (âge 12-21 ans) est ouvert.
Dosage et suivi:
Le premier jour, une dose de charge de 30 mg/kg d'Iscalimab est administrée par voie intraveineuse. Ensuite, une dose hebdomadaire, ajustée au poids corporel, est injectée par voie sous-cutanée par une infirmière à domicile pendant 12 mois. Des visites régulières au centre d’études sont prévues. La fonction des cellules bêta est suivie à l’aide de Mixed Meals Tolerance Tests (MMTT). Après l’administration de la dernière dose de médicament, les participants sont encore suivis pendant 24 mois.
Critères d’inclusion:
- Tranche d'âge: 6-21 ans
- Poids: 20-125kg
- Présence d’au moins 1 des auto-anticorps suivants: GADA, IA-2A, ZnT8A, ICA
- Max. 56 jours après le diagnostic de diabète de type 1
- C-peptide après stimulation (MMTT)>2nmol/L
Critères d’exclusion:
- Céto-acidose dans les 2 semaines avant le MMTT initial
- Grossesse ou souhait de grossesse pendant la période de l’étude
- Infection active avec EBV ou CMV
- Test QFT positif
Contact:
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